Como é tratada a Doença de Gaucher?

O tratamento específico da Doença de Gaucher Tipo 1 é realizado com eficácia e segurança pela Terapia de Redução do Substrato (TRS), por via oral, ou pela Terapia de Reposição Enzimática (TRE), por infusão intravenosa. Os tratamentos diminuem o volume do fígado e do baço, corrigem o decréscimo dos glóbulos brancos, glóbulos vermelhos e plaquetas do sangue (pancitopenia) e controlam as alterações ósseas, inclusive a dor. Em conseqüência da ampla distribuição pelos tecidos, a TRS também atua bem nas manifestações clínicas nos ossos, órgãos que não são tão bem atingidos pela reposição de enzimas.